细胞与基因治疗领域近几年取得了里程碑式的突破，在恶性肿瘤、遗传病、罕见病等治疗中展现出潜力，CAR-T疗法、基因编辑技术、溶瘤病毒等创新疗法的上市授权成为可能，为患者带来新的希望，从而推动基因治疗的普及。然而，随着这些疗法的普及，基因治疗的安全性问题也逐渐受到重视。
基因治疗产品通过病毒或非病毒载体将外源基因导入靶细胞或组织，实现基因替代、补偿、修正或敲除的治疗目的。尽管这些疗法具有显著疗效，但病毒载体在宿主基因组中的随机整合可能引发插入性突变，导致克隆扩增或肿瘤形成的风险。因此，整合位点（Integration Site, IS）分析作为一项关键技术，已被广泛应用于评估基因治疗产品的安全性和有效性。整合位点分析不仅是合规要求，更是保障细胞与基因治疗长期安全性的关键工具。各国监管机构，包括美国FDA和中国CDE，已发布多项指导文件，明确要求开展整合位点分析，以评估插入性突变的风险。这些分析帮助企业满足法规要求，同时为产品的上市和临床推广提供有力支持。
安必奇在基因治疗领域深耕多年，拥有丰富的技术研发经验，可为客户提供一站式整合位点分析服务，解决基因治疗安全性评估技术层面的问题，通过前沿的技术和高效的实验流程，为客户提供高通量、高分辨率的整合位点分析解决方案
服务优势
先进的技术平台，结合LAM-PCR技术和创新的多重分析策略，提高数据质量。
拥有10年以上基因组学分析经验，熟悉FDA、NMPA等监管要求，具备丰富的疑难样本处理经验。
高效的交付体系，实时更新进度，确保快速响应与问题解决。
服务内容
1. 样本制备与质量控制
采用标准化流程提取高质量基因组DNA，确保分析结果的可靠性。
对样本进行质量控制，检测DNA浓度与完整性，避免实验偏差。
2. 高灵敏度整合位点检测
我们提供三种不同的分析方案，以满足不同客户的需求：
1. 线性扩增介导PCR（LAM-PCR）：通过磁珠捕获法升级LAM-PCR技术，精准富集病毒整合位点，并结合NGS进行高通量、高分辨率的整合位点分析。
2. 增强型LM-PCR（EPTS LM-PCR）：通过改进的引物设计和低偏向性扩增策略，精准测量克隆贡献效应，适合需要高灵敏度、定量整合位点分析的应用。
3. 杂交富集测序（HES）：靶向杂交富集法与高保真测序分析相结合，可同时确定载体拷贝数和整合位点，适合对准确性要求高的工作。
3. 数据分析与结果解读
高效整合位点鉴定：定位病毒基因组在宿主基因组中的整合位点，识别常见插入位点（CIS）。
克隆动态监测：通过测序读数的相对丰度估算克隆扩增情况，评估潜在肿瘤风险。
全基因组注释：整合位点的染色体分布、附近基因功能分析及潜在生物学影响评估。
4. 定制化服务
根据项目需求提供引物设计优化服务，提升检测特异性与灵敏度。
支持不同病毒载体（如慢病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等）的整合位点分析。
图1. 整合位点检测服务流程
咨询与方案定制: 根据客户需求与项目特点，提供个性化分析方案。
样本提交与检测: 客户提交符合要求的样本，安必奇开展整合位点检测。
数据分析与报告交付: 提供详尽的分析报告，包括整合位点分布、克隆扩增情况和风险评估结果。
后续支持: 提供技术答疑和数据解读支持，助力客户优化产品研发和安全评估。
应用场景
基因治疗产品的安全性评估：分析整合位点分布，评估插入性突变的风险。
克隆动态监控：监测特定整合位点的克隆扩增，识别潜在肿瘤形成风险。
药物研发与上市支持：为基因治疗产品申报提供科学依据与合规支持。
安必奇致力于为客户提供专业的整合位点分析服务，助力基因治疗领域的安全创新。让我们成为您在细胞与基因治疗研究道路上的可靠伙伴！
